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干细胞治疗技术难点解析及市场分析及获批干细胞产品


2018-07-11 21:13:56      来源:恒峰干细胞

近年来,全球范围内细胞治疗技术和产业化快速发展,国家级主管部门出台多项扶持政策,干细胞产业迎来全面腾飞。随着干细胞临床应用的需求不断扩大,低效、复杂的干细胞扩增技术,限制了产业化应用的规模。一种创新性的解决方案——可溶性微载体,解决了干细胞扩增和收集的难题,翻开了干细胞产业化的新篇章。


干细胞在疾病治疗、组织修复、抗衰美容等多领域具有极大的发展潜力和临床应用价值,近年来已成为生命科学领域的重要方向之一,受到全球范围的广泛关注。


干细胞基础研究背景


干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞。


图1  干细胞来源

图1  干细胞来源


根据干细胞所处的发育阶段分为胚胎干细胞和成体干细胞;根据干细胞的分化潜能可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

 图2  干细胞分类

图2  干细胞分类


干细胞是一种未充分分化,尚不成熟的细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,被医学界称为"万用细胞"。干细胞每一项重大研究进展都将给人类带来不可估量的收益 。美国《科学》杂志于1999年将干细胞研究列为世界十大科学成就的第一,排在人类基因组测序和克隆技术之前。2008年,诱导性多能干细胞研究分别被《自然》和《科学》杂志评为第一和第二位的重大科学进展。2007年和2012年的诺贝尔生理或医学奖都颁给了有可能让人类长生不老的干细胞研究。Vincent Giampapa博士也以干细胞领域的研究被提名2014年诺贝尔奖。


在人们健康意识逐渐强烈的时代背景下,随着关键技术的不断突破,干细胞的研究将为临床医学提供更为广阔的应用前景。


干细胞产业应用范围


干细胞技术最显著的作用就是能再造一种全新的、正常的甚至更年轻的细胞、组织或器官,用以治疗多种传统方法难以治愈的疾病。干细胞在疾病治疗、组织修复、抗衰美容等多方面极具发展潜力和临床应用价值,成为生命科学领域的重要方向之一。

图3  干细胞技术临床应用

图3  干细胞技术临床应用


干细胞治疗属于一种细胞生物疗法,对患者身体没有明显的影响。利用干细胞具有的自我复制和分化的能力来修复体内的受损细胞,从而达到机体功能重建的目的。目前应用最成熟的是利用造血干细胞移植进行造血和免疫系统的重建,同时随着干细胞基础技术的快速发展,其它干细胞应用如间充质干细胞、心肌干细胞、诱导性多能干细胞等细胞替代治疗的相关临床研究也在陆续开展,在部分领域已经取得了突破性进展。


干细胞产业技术难点

干细胞的产业化发展由上游的干细胞库、中游的干细胞增殖和研究以及下游的干细胞治疗三部分组成,形成一条很大的产业链。

图4  干细胞产业链

图4  干细胞产业链


产业链上游是指干细胞的采集和存储业务,是目前最主要、最成熟的干细胞领域的产业化项目。该产业链环节所需的技术要求不高,所以准入门槛不高,发展较成熟。


产业链中游是干细胞增殖以及干细胞制剂的新药研发,是干细胞产业链中最重要的一环。干细胞原始数量都很有限,要达到临床应用的细胞数量级,就必须经过体外的扩增培养。因此,干细胞体外扩增培养技术是临床应用技术的关键。


产业链下游是干细胞治疗和应用。作为一种正在研究探索中的新治疗方法,干细胞治疗对于人体的安全性、有效性尚待进一步验证,还需要更多的基础研究工作来给予干细胞的临床治疗提供支持,在探索中掌握干细胞转化及产业化规范发展的客观规律并稳步推进。


从产业技术角度来看,干细胞中游研发是下游临床应用成功的关键,而其中干细胞体外增殖又是中游干细胞药物研发的关键环节之一。数据显示,一次成功的治疗大约需要109个细胞,这就要求分离出来的干细胞必须在短时间内经过有效的体外扩增获得大量高质量的干细胞,从而达到细胞治疗效果。因此,干细胞体外培养环境的选择至关重要。传统的二维平面扩增的干细胞较难在短时间内得到足够的细胞量,且过多传代次数会造成干细胞质量下降。三维微载体通过降低大规模生产中的固定成本(如场所、人力资源)和可变成本(如培养基消耗)实现了更高效的细胞生产。然而,大多数市售的微载体并不适用于细胞治疗产品,需要下游工艺将微载体与消化下来的细胞分离,增加了生产过程的复杂性和成本;此外,细胞扩增后贴壁很牢时,很难有效地从微载体上解离下来,降低了细胞总产量和功能。


干细胞产业政策

随着干细胞基本原理和相关技术的成熟和更新,以及监管政策的不断转暖,各国已纷纷加快干细胞的临床研究,列入国家科技的战略必争领域。据统计,全球约100多个重要的干细胞研究中心,主要分布在欧美和亚太地区。


在国际干细胞研究领域,美国一直保持着领先的地位,FDA至今批准数百个干细胞临床应用研究。欧洲和亚洲国家也纷纷加快干细胞的研究,英国药品与保健产品监管局早在2010年就已许可针对视网膜黄斑变性开展干细胞人体治疗试验;以色列Pluristem公司最先宣布基于其人胎盘来源贴壁细胞专利技术的药物PLX-PAD用于治疗重度下肢缺血症,并分别在德国和美国开展了临床试验;韩国政府对干细胞研究年度经费已从2011年的3300万美元提高到2015年的9800万美元;日本从2000年即启动的“千年世纪工程”,将干细胞工程作为四大重点之一;印度药品管理局早先即批准了干细胞产品的第一个临床试验,评估干细胞产品能否使心肌梗塞和重症肢体缺血患者受益。


随着国外干细胞技术的不断发展,我国相关政府部门也陆续出台了法律法规和指导原则,极大地促进了我国干细胞产业的发展。我国政府先后成立了国家干细胞工程技术研究中心、细胞产品国家工程研究中心、成体干细胞开发应用国家地方联合工程实验室和人类干细胞国家工程研究中心等机构开展干细胞研究工作。同时,国家还批准了多家干细胞库及干细胞产业基地,业务涉及干细胞储存、干细胞技术研发及临床应用等。另外,为了推动干细胞技术的快速发展,国家财政给予大量资金支持,2017年6月1日,中国生物技术发展中心公布了“第三波”国家重点研发计划2017年度拟立项项目,其中“干细胞及转化研究”重点专项共计拟立项达43项,国拨经费总计9.4亿元,其中获资助超过2000万元的项目达27项。此外,国内还有数十家企业从事干细胞产业相关研究。


中国对于干细胞临床应用的政策,2011年开始进入寒冬,从2015年开始对干细胞技术开始变得宽松,先后出台了《干细胞临床研究管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》两大政策,2016年3月22日,原食药监总局与原卫计委共同成立国家干细胞临床研究管理工作领导小组,旨在贯彻落实两大规范。根据《干细胞临床研究管理办法(试行)》要求,干细胞临床研究机构实施备案制管理,截至目前共计114家备案机构可以开展干细胞临床研究。干细胞临床研究机构实施备案制,有利于规范干细胞临床研究工作,加速推动干细胞临床转化应用。


2017年国家级主管部门及地方陆续颁布多项政策,连续投入经费推动我国干细胞的发展。深圳、广州、上海、北京等城市更是先后发布政策,加速推动干细胞技术和产品的临床应用和审批。2017年12月22日,原食药监总局又颁布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》,为我国干细胞治疗产品的上市审批指明了方向。多项政策红利为我国干细胞产业的发展提供了条件。


干细胞市场现状及获批产品


随着干细胞治疗技术的进步,干细胞未来几乎可以在人类所有重大疾病中发挥作用。据国际研究机构Transparency Market Research 及Market Research的数据显示,2010年全球干细胞产业市场规模达到了215亿美元,2014年市场规模超过500亿美元,预计2018年超千亿美元。我国干细胞产业发展相对滞后,但是近年来同样发展迅速,2015年市场规模已经达到300亿元左右。

目前,全球干细胞行业蓬勃发展,全球已经有十余款干细胞产品获批上市,分布于美国、欧洲、加拿大、澳大利亚、韩国、日本等地。美国国立卫生研究院(NIH)管理的临床研究登记系统(clinicaltrials.gov)数据显示,截至目前,全球登记的干细胞临床研究项目共计6551项,其中有2481项已经完成临床试验研究。未来5年全球范围将有更多干细胞药物获批上市。


表1  已获批上市的干细胞产品


表1  已获批上市的干细胞产品


表2  干细胞产品临床阶段适应症分类


表2  干细胞产品临床阶段适应症分类 


展望


2016年,美国发布了《2016-2045年新兴科技趋势报告》,对近700多项新兴科技发展趋势进行对比分析,最终确定了20项最值得关注的科技发展趋势。作为最值得关注的技术之一,以再生医学和干细胞技术为代表的生命科学和生物技术有望成为人类科学下一个突破口。


目前,国际上干细胞相关研究正在如火如荼的开展。围绕干细胞的研究除了细胞治疗、组织器官移植修复、基因治疗之外,正朝着药物研发、毒性评估工具、发育生物学模型等领域转变。未来,全球范围将有更多的干细胞药物获批上市,冲破传统治疗方法的局限性,造福人类。

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