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糖尿病基因编辑干细胞疗法 用于1型糖尿病急症


2018-09-21 10:50:54      来源:新浪医药

9月,专注于严重疾病创新基因疗法开发的生物制药公司CRISPR Therapeutics与再生医学公司ViaCyte宣布了一项战略合作,双方将共同进行基因编辑的异基因糖尿病干细胞疗法的发现、开发和商业化。





数十年来的胰岛移植临床数据表明,β细胞替代疗法可能对需要胰岛素治疗的糖尿病患者有一定的疗效。ViaCyte公司开创了从干细胞中产生胰系细胞并将其安全有效地递送给病人的方法。ViaCyte公司目前正在临床评估的主要候选产品PEC-Direct,使用了一种非免疫保护的传递装置,允许细胞治疗的直接血管化。这种方法有可能带来持久的益处;然而,由于病人的免疫系统会将这些细胞识别为外来者,PEC-Direct将需要长期免疫抑制治疗以避免排斥反应。因此,PEC-Direct疗法正被发展成为治疗1型糖尿病急性并发症高危患者的一种方法。



PEC-Direct产品特点


干细胞研究


ViaCyte公司在研管线(来自ViaCyte官网)


CRISPR基因编辑技术提供了保护移植细胞免受患者免疫系统影响的潜力技术,可以通过体外编辑干细胞中的免疫调节基因来产生胰系细胞。CRISPR系统的速度、特性和复用效率使得它非常适合这项开发。CRISPR疗法正在为异基因CAR-T项目寻求一种类似的方法,并在免疫逃避基因编辑方面建立了重要的专业知识。ViaCyte的干细胞开发能力和CRISPR基因编辑能力的结合有潜力使β细胞替代产品能够在不引发免疫反应的情况下为患者提供持久的获益。


基因编辑技术

CRISPR/Cas9基因编辑技术(来自CRISPR Therapeutics官网)


CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni表示:“我们相信再生医学和基因编辑的结合有希望为不同疾病患者提供持久的治疗方法,这其中包括需要胰岛素治疗的糖尿病等常见的慢性疾病。ViaCyte是再生医学领域的先驱公司,建立了引人注目的临床计划、强大的制造能力和强大的知识产权储备。与ViaCyte的合作将使我们能够加快在再生医学方面的努力,再生医学领域将为我们公司提供各种长期的机会。”


根据协议的条款,CRISPR公司和ViaCyte将共同寻求开发一种免疫规避干细胞系,作为迈向异基因干细胞生物制品的第一步。在成功完成这些研究并确定候选产品后,双方将共同承担全球范围内进一步开发和商业化的责任。在协议执行后,ViaCyte将从CRISPR获得1500万美元,可以用现金支付,也可以用CRISPR股票支付。在某些情况下,ViaCyte还可以选择以可兑换本票的形式从CRISPR获得额外的1000万美元。


ViaCyte公司主席Paul Laikind评论称:“创造一个免疫逃避基因编辑版本的干细胞技术,将使我们能够用于更多的病人群体的治疗。CRISPR Therapeutics是该项目的理想合作伙伴,因为他们拥有领先的基因编辑技术和专业知识,并且专注于免疫逃避编辑。我们很高兴有机会与CRISPR合作,为需要胰岛素治疗的糖尿病患者提供一种变革性的治疗方法。我们还相信,这种方法可能有许多其他的应用潜力,这也是我们和CRISPR在未来可能会探索的方向。”
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