干细胞技术研发与应用领军企业
恒峰干细胞400免费电话  免费服务热线:400-6038-558
恒峰干细胞微信公众号恒峰干细胞微信公众号
恒峰干细胞微信公众号

恒峰昊瑞公众号

新闻资讯 NEWS
您的位置:首页 > 行业新闻 > 正文

干细胞疗法新突破!将疾病“遏制”在出生前


2018-07-11 21:26:05      来源:恒峰干细胞

据Singularityhub报道,在伊莱安娜·康斯坦丁诺(Elianna Constantino)出生之前,她就曾在母亲体内假死过。伊莱安娜患有罕见的遗传性血液疾病——地中海贫血病(alpha thalassemia major),它会阻止红细胞正常形成。这种疾病没有治愈方法,对发育中的胎儿通常是致命的。


干细胞疗法新突破!将疾病“遏制”在出生前


但在母亲子宫里的时候,伊莱安娜接受了非常大胆的治疗。医生们从她的母亲身上分离出健康的干细胞,并通过脐带血管注射进去。4个月后,伊莱安娜出生时哭声嘹亮,满头细发闪闪发光,根本不像生病的样子。伊莱安娜是第一个突破干细胞移植界限的临床试验先驱者。在加州大学贝尼奥夫儿童医院(UCSF Benioff Children 's Hospital)儿科医生、胎儿外科医生蒂皮·麦肯齐(Tippi MacKenzie)的带领下,这项大胆的试验提出了一个问题:如果我们能在遗传性疾病患者出生前治愈他们,那将会怎样?


麦肯齐的试验并不是全新的。自上世纪90年代以来,医生们就在想,是否有可能在胎儿出生前对其进行干细胞移植。许多遗传性的血液疾病都有可能通过这种方式被治愈,包括地中海贫血病以及镰状细胞病。在镰状细胞病中,红血球会长成尖锐的镰刀状,损害血管,阻碍有效的氧气输送。




在母亲子宫里治疗胎儿的想法是非常激进的。长期以来,医生们始终认为胎儿被包裹在一层不可渗透的保护屏障中,这有助于保护发育中的人类免受外界的伤害。早期的胚胎干细胞移植实验似乎支持这一信条。大多数使用父亲干细胞的试验都失败了,这使得医生们相信这个手术是不可能完成的。但随后对动物的研究发现了一个关键的信息:母亲的免疫系统正在排斥父亲的干细胞,而不是胎儿本身。


其他研究显示,胎儿并非被完全隔离,而是不断地与母亲交换细胞,以至于胎儿细胞实际上可以从母亲的血液中分离出来。这样做的原因是为了让双方的免疫系统保持平衡。因为胎儿有部分来自父亲的DNA,对于母亲来说,这部分细胞属于外来者。这种细胞来回传输的行为“教会”母亲和胎儿的免疫系统冷静下来:即使这些细胞与基因并非完全匹配,胎儿的细胞也能容忍母亲的细胞,反之亦然。这样,在怀孕期间,胎儿的免疫系统就会与母亲对抗。


一旦孩子出生,这种“和谐的休战”就会改变。孩子的免疫系统会发挥作用,攻击任何与身体无关的细胞。出生后,骨髓移植需要使用药物杀死婴儿自身的骨髓细胞,以便为健康的骨髓细胞腾出空间。它还需要高剂量的免疫抑制药物来控制婴儿的免疫系统,以支持新的健康细胞则发挥作用。显然,这种治疗对新生儿来说是极其