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干细胞小型公司崭露头角,新兴疗法正向 FDA 发起最后冲刺


2018-08-23 09:29:30      来源:恒峰干细胞

     让残疾人再次落地行走,让盲人恢复视力,彻底治愈糖尿病,干细胞疗法因其巨大发展和应用潜力曾被人们寄予厚望。但这些充满挑战的却被一系列失败的尝试而告终,其中被人们熟知的是曾经的干细胞行业龙头老大 Geron 公司在 2011 年宣布全面放弃对该领域。

不过就在近期,两个专注于干细胞新药研发的小公司 Athersys 和 Mesoblast 脱颖而出,他们的干细胞疗法目前将进入最后的临床试验阶段,其干细胞新药或可用于治疗中风和心脏衰竭等致命疾病。值得一提的是,这两家公司目前都实现了对人源骨髓干细胞成品的大规模稳定制备,并且解决了受体免疫排斥的问题。
    来自克利夫兰的 Athersys 公司在一个中期的试验表明,该公司的新疗法 Multistem 可以将常见的脑中风患者的紧急治疗窗口延长至 36 小时,这相比于目前主流药物的 4 小时紧急用药时限期延长了 9 倍。这意味着很多人可以避免因中风导致的重度残疾。另外一家来自澳洲的 Mesoblast 公司目前则尝试用干细胞来治疗晚期心脏衰竭。心脏衰竭是目前人类的一大死因之一,该疾病在带来极大生命风险的同时,也给患者带来了极大的经济负担。

      在当下的医疗行业,华尔街的投资者们将目光都聚焦在回报率可观的癌症免疫疗法和罕见疾病治疗上。相比之下,这两家小型公司在干细胞行业中已经是发展的最好的了。Athersys 公司的市值为 2 亿美元,而 Mesoblast 公司的市值为 5 亿美元,正因为他们在干细胞疗法上令人欣喜的进展,他们都得到了忠实的投资者的支持。

      事实上,外界对干细胞疗法的负面评价大大影响了该行业的发展。一些明星曾对一些未经 FDA 批准的干细胞疗法进行大肆的广告宣传,这些虚假疗法触及各类疾病,从肺病到癌症以及肌肉萎缩。该乱象促使肝细胞行业在去年夏天受到了严厉的整治和制裁。

一位来自英国 M&G 投资公司的投资经理表示,市场想要极尽一切办法来测试这些公司的可信度,而作为投资方,他们只会帮助那些具有发展前景和可产生回报的公司。M&G 公司是 Mesoblast 的一个长期持股投资方,他们拥有 Mesoblast 15% 及 Athersys 4% 的股份。

再生医学的临床研发道路困难重重,Athersys 就像一颗冉冉升起的新星。Athersys 公司的 Multistem 肝细胞疗法被 FDA 视为一项可填补当前医学空白的疗法,FDA 的积极态度使得该疗法的审批过程得以简化。一位 FDA 的委员表示,在最近的会谈中,他们正努力寻找使得干细胞疗法合法获批上市的快速通道。

     Athersys 的 Multistem 疗法就是将他们制备的 12 亿干细胞通过静脉滴注输入患者体内,该疗法可以降低免疫系统在中风时的过度免疫反应,并帮助患者康复。在中风时人体的免疫系统会受到严重影响,并导致一系列后续的并发症,有的会导致患者瘫痪和语言障碍。

     在二期临床试验接受 Multistem 疗法治疗的病人中,肺炎和急性呼吸综合症及其它严重并发症的案例显著降低。研究者还试图将紧急治疗窗口期延长至 48 小时,但却以失败告终。实际上,即便病人在中风后 36 小时后才接受治疗,Multistem 的疗效也依然非常显著。Multistem 的一个研究员表示,保持谨慎的乐观是应当的。

    该公司计划启动三期临床试验,并希望在美国和欧洲得到批准上市,而其中一项非常重要的试验需要获得监管机构的批准和支持。Athersys 的 CEO Gil Van Bokkelen 表示,这项临床试验将帮助我们距离目标更近一步。他们在日本的一项面向 200 名志愿患者的临床试验已经开始进行志愿者招募。

     UCLA Broad 干细胞研究中心主任 Thomas Carmichael 博士这样评价:“基于行业之前发生的种种事情,这些干细胞公司目前每向前推进一步都要经过非常谨慎细致的考虑,并避免过于乐观的推论。”

Mesoblast 的 MPC-150-IM 疗法目标是治疗晚期心力衰竭。该公司认为,他们的疗法降低了炎症反应,促进了血液流动和血管生成并帮助修复心脏肌肉。该疗法是将 1.5 亿高度纯化的干细胞通过注射或导管的形式引入患者的左心室。

一个正在进行的三期临床试验正在招收 600 名心力衰竭患者。Mesoblast 公司的 CEO Silviu Itescu 表示:“我们的疗法会帮助这些长期改善他们的生活质量。事实上,在美国有 25 万晚期心力衰竭的病人,而其中只有 9000 人得到了心脏移植或者左心室辅助搏动设备 (LVAD) 的治疗。”

一些独立监管机构在评估了 Metoblast 针对 270 名患者开展的初期临床试验结果后,认为该疗法可能是有效的,并放行该公司继续进行接下来的临床试验。就在今年九月,另一项参与 NIH 资助的二期临床试验的 159 名心脏衰竭末期患者也加入 Metoblast 的临床试验,这些患者都需要依赖植入式心脏搏动辅助装置生存,试验结果预计将在 2018 年的第一季度揭晓。

来自斯坦福大学和 NIH 的研究员和外科医生 Joseph Woo 表示:“如果这些病人在获得干细胞治疗后可以依赖他们自己的心脏生存,那么这将成为本世纪最重大的发明之一。”
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